首药控股:首药控股(北京)股份有限公司2024年年度报告摘要

公司代码：688197 公司简称：首药控股
首药控股（北京）股份有限公司
2024 年年度报告摘要
2025 年 4 月

第一节 重要提示
1、 本年度报告摘要来自年度报告全文，为全面了解本公司的经营成果、财务状况及未来发展规划，投资者应当到上海证券交易所：http://www.sse.com.cn/网站仔细阅读年度报告全文。
2、 重大风险提示
公司已在本报告中详细阐述在经营过程中可能面临的各种风险因素，敬请投资者仔细阅读“第三节管理层讨论与分析”之“四、风险因素”相关内容。
3、 本公司董事会、监事会及董事、监事、高级管理人员保证年度报告内容的真实性、准确性、完整性，不存在虚假记载、误导性陈述或重大遗漏，并承担个别和连带的法律责任。
4、 公司全体董事出席董事会会议。
5、 天健会计师事务所（特殊普通合伙）为本公司出具了标准无保留意见的审计报告。
6、 公司上市时未盈利且尚未实现盈利
√是 □否
新药研发具有难度大、周期长、风险高的基本特点，在药物探索、药物发现、临床前研究、临床试验注册申报、临床研究、新药上市申请和上市销售等各个环节中，创新药企业均需投入大量的人力、物力和资金成本。
公司是适用科创板第五套上市标准的创新药研发型企业，截至本报告期末，核心自研产品处于上市审评或研发阶段，暂无产品上市贡献销售收入。由于年内合作研发项目的里程碑收款等无法覆盖本报告期公司的研发及运营投入，公司尚未盈利且存在以前年度未弥补亏损。根据公司战略，预计未来仍需持续较大规模的研发投入用于在研项目完成临床前研究、药学研究、临床试验及新药上市前准备等研发业务。此外，还将在新药上市申请、药品注册、上市后的市场推广等方面增加投入。虽然公司已经形成了高质量、高效率做研发的文化氛围并拥有卓越的成本控制能力，但是在候选药物获批上市、形成规模化收入前，上述因素均可能导致公司发生亏损，从而对公司财务状况、现金流量、团队稳定性产生不利影响。
公司建成并持续优化集 AI 药物设计、药物化学、靶点生物学、药理学、药效学、药物代谢动
力学、毒理学、药学、临床医学、转化医学研究于一体的全流程创新药研发体系，并形成靶点丰富、梯次分明的差异化候选药物矩阵。报告期内，公司向国家药监局正式递交了 SY-707 的新药上市申请（NDA），并预计于 2025 年内递交另一款核心候选药物 SY-5007 的上市申请，还有包括
SY-3505 在内的 6 款自主创新产品正在临床开发，19 项临床试验在国内近百家中心快速推进。此
外，2024 年以来，第四代 ALK 抑制剂、MAT2A 抑制剂、MALT1 蛋白酶抑制剂及 Menin 抑制剂
等多款处于临床前阶段候选药物的早期研究成果相继在国际学术期刊与重磅学术会议上展示，这些优秀的候选分子也将为公司可持续发展注入源源不断的新动能。
简单、高效的创新机制和企业文化让我们有信心和决心穿越黑暗，迎接商业化黎明的到来。
2022 年至 2024 年，公司分别投入研发资金 19,943.83 万元、20,265.64 万元、21,268.14 万元，用
以持续推动开发安全性和有效性更佳的创新型单药疗法和联合疗法，切实践行“以患者为中心”理念，满足我国重大未满足的医疗需求。我们也深知，持续稳定的研发投入高度依赖良好的资本结
构和资本储备，截至 2024 年末，公司资产总额 92,222.81 万元，归属于母公司所有者权益 80,901.31
万元，无带息负债，资产负债率 12.28%；在手现金及可随时变现的金融资产 86,815.47 万元，占资产总额比例达 94.14%。我们充分评估了公司流动性和营运资金需求，并进行了相关压力测试，认为现金储备足够支持至产品早期商业化阶段，财务及现金流风险相对安全、可控。
7、 董事会决议通过的本报告期利润分配预案或公积金转增股本预案
公司2024年度利润分配预案为：不派发现金红利，不送红股，不以资本公积金转增股本。以上预案已经公司第二届董事会第八次会议及第二届监事会第七次会议审议通过，尚需2024年年度股东大会批准。
8、 是否存在公司治理特殊安排等重要事项
□适用 √不适用

第二节 公司基本情况
1、 公司简介
1.1 公司股票简况
√适用 □不适用
公司股票简况
股票种类 股票上市交易所及板块 股票简称 股票代码 变更前股票简称
A股 上海证券交易所科创板 首药控股 688197 不适用
1.2 公司存托凭证简况
□适用 √不适用
1.3 联系人和联系方式
董事会秘书
姓名 张英利
联系地址 北京市海淀区闵庄路3号玉泉慧谷科技园15号楼
电话 010-88857906
传真 010-88853760
电子信箱 shouyaoholding@163.com
2、 报告期公司主要业务简介
2.1 主要业务、主要产品或服务情况
以提高肿瘤患者生存预期和生存质量，让肿瘤患者能够长期带瘤生存，最终实现慢性疾病管理为宗旨，致力于发现具有迫切临床需求的创新药物，在研产品靶点丰富、梯次分明。截至目前，公司开发出多款具有自主知识产权的在研管线。自主研发管线中，1 款处于新药上市审评阶段，2款处于关键性注册Ⅱ/Ⅲ期临床，3 款处于Ⅰ期临床，以及多款具有前瞻性的优质临床前候选化合物；合作研发项目中，依奉阿克胶囊（CT-1139/TQ-B3139）已获批上市销售，罗伐昔替尼（CT-1995/TQ05105）的新药上市申请已获受理。
自主研发项目情况
合作研发项目情况

截至本报告披露日，处于上市注册及临床试验阶段的公司核心自研管线情况如下：
1.SY-707
SY-707 是一款 ALK/FAK/PYK2/IGF1R 多靶点激酶抑制剂。目前，公司围绕 ALK/FAK 靶点
进行重点开发。
（1）作为一款完全自主研发的第二代 ALK 激酶抑制剂，适应症为晚期 ALK 阳性的非小细
胞肺癌（NSCLC）
本报告期内，比较 SY-707 与克唑替尼治疗 ALK 阳性晚期 NSCLC 患者有效性和安全性的多
中心、随机、开放性临床研究（关键性Ⅲ期临床试验）达到最终分析节点，结果显示本试验已经达到主要研究终点（经 IRC 评估的 PFS）。公司已向国家药监局递交正式的上市申请，目前，上市审评工作正在有序推进，药品研制、生产现场以及临床研制现场核查已完成，药品注册检验工作已完成。
从已有的临床研究结果来看，SY-707 在晚期 ALK 阳性 NSCLC 治疗中体现出具有相当竞争力
的疗效水平，安全性和耐受性表现同样优异。相比同类药物，SY-707 未出现新发的严重不良反应，在眼部疾病、神经系统疾病、皮肤及皮下组织疾病、代谢及营养疾病、心脏疾病等方面相关不良反应发生率整体低于同类药物。
ALK 与众多受体酪氨酸激酶（RTKs）共享信号传导途径，异常激活后引起细胞向恶性转化
并无序增殖。ALK 中存在许多不同的基因组变异，包括 ALK 基因融合、扩增和点突变等，点突变主要发生在 ALK 酪氨酸激酶区。研究药物绝大部分都是针对 ALK 的基因融合，最常见的融合是 EML4-ALK。ALK 融合与数十种肿瘤的发生、发展密切相关，目前研究进展较快的是非小细胞
肺癌（NSCLC）领域。ALK 融合是 NSCLC 的重要治疗靶点，相比于 EGFR 经典突变，ALK 阳
性（多表现为 ALK 重排）在晚期 NSCLC 中的发生率相对较低，研究显示，约 5%-7%的非小细胞
肺癌患者体内肿瘤染色体 EML4 基因外显子与 ALK 基因外显子融合，形成 EML4-ALK 融合酪氨
酸激酶，EML4-ALK 融合变异体具有高度的致癌性。ALK 融合基因突变常见于年轻、不吸烟或轻度吸烟、其他致癌基因驱动突变阴性的肺腺癌。由于 ALK 融合基因突变发生率相对较低，且传统化疗方案对 ALK 阳性 NSCLC 患者的疗效并不理想，使用相应的靶向药可以获得更好的疗效和更长的生存期，因此 ALK 融合基因突变又被称为“钻石突变”。随着 ALK 抑制剂的研究越来越成熟，
ALK 阳性晚期 NSCLC 正在逐步实现“慢病化”。第一、二、三代 ALK-TKI 相继上市，极大地延长
了 ALK 融合晚期 NSCLC 患者的总生存期。目前，ALK 小分子靶向抑制剂已作为一线治疗方案
写入中国临床肿瘤学会（CSCO）以及美国国立综合癌症网络（NCCN）制定的治疗指南。
中国 ALK 抑制剂市场具有较大的市场需求和发展潜力。由于 2021 年之前进入医保的 ALK
抑制剂均为进口产品，医保降价前相对价格较高，且进入医保时间相对较晚，因此 ALK 抑制剂整体市场销售放量较晚，近年来增长迅速。随着相关靶向药物的陆续推出及普及，预计到 2030 年ALK 抑制剂市场规模将超过百亿水平，市场空间广阔。
不同 ALK 抑制剂在临床试验中表现出的常见不良反应情况存在差异，对于其中一种或多种
ALK 抑制剂不耐受的患者需要其他的用药选择。因此，不同二代 ALK 抑制剂间存在一定的互补
关系，临床实践中需要多种 ALK 抑制剂以满足患者用药需求。另一方面，由于 ALK 阳性晚期NSCLC 患者耐药原因及对药物的敏感性、耐受性不同，以及不同 ALK 抑制剂的作用效果及产生的不良反应存在差异，不同二代 ALK 抑制剂之间均存在各自的市场机会。
（2）SY-707 联合特瑞普利单抗和吉西他滨，适应症为晚期胰腺癌
临床前研究显示，SY-707 在胰腺癌等多种肿瘤细胞中能够有效抑制 FAK 蛋白的激酶活性，
阻断肿瘤细胞中 FAK 相关信号通路的传导。在动物肿瘤模型中，SY-707 联合 PD-1 抗体和吉西他
滨能够有效地抑制胰腺癌肿瘤的生长，改善荷瘤小鼠的生存状态，显示了治疗晚期胰腺癌的潜力。
2021 年 10 月，国家药监局下发药物临床试验批准通知书，同意公司进行评价 SY-707 联合特瑞普
利单抗注射液和吉西他滨在转移性胰腺癌及其他晚期实体瘤患者中的安全性、耐受性、药代动力学和有效性的 Ib/II 期研究。截至目前，该试验已完成 I 期剂量递增研究，目前处于剂量拓展阶段，受试者持续入组中。
2.SY-3505
SY-3505 是首个进入临床阶段、也是目前临床进展最快的完全国产第三代 ALK 抑制剂，具有
完全知识产权和全新结构，主要用于治疗晚期 ALK 阳性 NSCLC。截至本报告披露日，公司在全国范围内几十家研究中心，全力加速推动 SY-3505 两个注册性试验，分别为：（1）在二代 ALK-TKI治疗失败的 ALK 阳性 NSCLC 患者中的关键Ⅱ期临床研究，目前受试者入组工作接近尾声；以及（2）在初治 ALK 阳性 NSCLC 患者中对比克唑替尼的关键Ⅲ期临床研究，入组进度符合公司预期，预计 2025 年完成全部受试者入组工作。
作为三代药物，SY-3